우리 몸속에서 유전자 정보를 정밀하게 가려내는 ‘아고넛’ 단백질의 형성 과정이 세계 최초로 규명되면서 과학계의 이목이 집중되고 있습니다. 기초과학연구원과 서울대 공동 연구팀은 이 단백질이 어떻게 활성화되어 제 역할을 수행하는지 그 메커니즘을 해부학적 수준에서 드러냈습니다.
베일에 가려져 있던 이 과정이 밝혀진 것은 곧 RNA 치료제 개발에 있어 그동안 겪어왔던 시행착오를 획기적으로 줄일 수 있는 열쇠가 될 것으로 기대되기 때문입니다.
연구팀은 초저온 전자현미경 기술을 활용해 아고넛이 샤페론 단백질의 도움을 받아 어떻게 구조를 잡는지 관찰했습니다. 샤페론이 아고넛을 열린 형태로 붙잡아 miRNA가 들어갈 공간을 만들어 주면, miRNA가 그 자리에 결합하며 임무를 마친 샤페론은 떨어져 나갑니다.
이후 아고넛은 유전자를 조절할 수 있는 닫힌 형태로 완성되며, 이때 비로소 표적 유전자를 정확히 잘라내는 기능을 수행할 수 있게 됩니다.
특히 흥미로운 점은 miRNA가 단순히 결합 대상이 아니라 아고넛이 올바른 구조를 갖추도록 돕는 핵심 인자라는 사실입니다. 세포 내에서 존재하는 이중가닥 miRNA가 있을 때만 아고넛이 안정적으로 작동하며, 단일가닥 형태일 때는 정상적인 구조가 만들어지지 않는다는 것이 실험을 통해 확인되었습니다.
이는 유전자 조절 정보를 전달하는 역할을 넘어 단백질 조립 과정 자체에 밀접하게 관여한다는 것을 보여주는 중요한 발견입니다.
이번 성과는 대사질환이나 알츠하이머처럼 특정 유전자가 과도하게 발현되어 생기는 난치성 질환 치료에 새로운 방향을 제시합니다. 기존에는 부작용을 최소화하며 정교하게 치료제를 설계하는 데 한계가 있었으나, 이제 아고넛에 효율적으로 탑재될 수 있는 RNA의 화학적 특성과 최적 길이 등을 체계적으로 분석할 수 있게 되었습니다.
국제학술지 네이처에 게재된 이번 연구는 RNA 치료제 설계의 불확실성을 낮추는 결정적인 근거가 되었습니다.
앞으로 주목해야 할 점은 이 발견이 실제 임상 현장으로 어떻게 이어질지입니다. 아고넛의 작동 원리가 명확해짐에 따라 맞춤형 RNA 치료제 개발 속도가 빨라질 것으로 예상됩니다.
유전자 사냥꾼의 비밀이 풀린 지금, 난치병 치료의 새로운 장이 열리고 있으며 향후 몇 년 내 구체적인 치료제 출시가 기대되는 시점이 다가오고 있습니다.
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